Guide till de kliniska faserna
PREKLINISK FAS
Innan klinisk fas med ett blivande läkemedel kan påbörjas på människor krävs ett prekliniskt utvecklingsprogram där man bland annat studerar substansens farmakologi (vilken effekt de har på levande organismer) och kinetik (hur snabbt kemiska reaktioner och andra kemiska processer sker och på vilket sätt processerna sker) samt gör en omfattande säkerhetsutvärdering för att utreda eventuella toxiska effekter (risk för uppkomst av överkänslighet och genom toxiska egenskaper orsaka bestående skada) hos det blivande läkemedlet. Inom utvecklingsprogrammet genomförs också processutveckling och tillverkning av GMP-material (Good Manufacturing Practice, eller god tillverkningssed, säkerställer rätt kvalitetsstandard vid tillverkning vilket är ett krav på läkemedel som ska ges till människa) som ska användas för de kliniska prövningarna.
KLINISK FAS 1
Fas 1-studier utförs vanligen på en mindre grupp friska frivilliga forskningspersoner. Till Fas 1 hör de inledande studier som syftar till att utreda substansens säkerhetsprofil i människa, hur läkemedlet bryts ner i kroppen samt dess effekter. Denna kliniska studiefas där studieläkemedlet för första gången ges till människa kallas också ofta för First In Human (FIH) och ställer särskilda krav på prövaren och forskningskliniken där studien genomförs. FIH omfattar SAD-studie (Single Ascending Dose; engångsdosering med stegvis upptrappade doser) samt MAD-studie (Multiple Ascending Dose; upprepad dosering med stegvis upptrappade doser).
KLINISK FAS 2
Fas 2-studier utförs på patienter för att studera hur effektivt läkemedlet är för att behandla den aktuella sjukdomen samt att ytterligare utvärdera säkerheten hos studieläkemedlet. Fas 2 delas ofta upp i 2a och 2b, där Fas 2a ”Proof of Concept” syftar till att visa effekt hos studieläkemedlet i patienter och Fas 2b ”Dose Finding” syftar till att bestämma dosen för det framtida läkemedlet. Den dos som bestäms i Fas 2b används senare i Fas 3.
KLINISK FAS 3
Klinisk fas 3 genomförs för att slutgiltigt säkerställa hur effektivt och säkert läkemedlet är för att behandla sjukdomen i fråga. I Fas 3 görs ofta minst två studier och de kallas registreringsstudier eller pivotala studier då de krävs för att skicka in en registreringsansökan för ett nytt läkemedel. Patientgruppen i dessa studier skall så långt som möjligt efterlikna den population som det färdiga läkemedlet skall användas på.